日前，采用上海雅科生物科技有限公司研發(fā)成功的GPRC5D CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)，由徐州醫(yī)科大學(xué)血液病研究所徐開林、李振宇教授團隊進行II期臨床試驗，并獲得國際領(lǐng)先結(jié)果。
采用該項技術(shù)治療多發(fā)性骨髓瘤的重大醫(yī)學(xué)成果已被國際頂級學(xué)術(shù)期刊《Journal of Clinical Oncology》（影響因子50.717）接收發(fā)表：Anti–G Protein–Coupled Receptor, Class C Group 5 Member D Chimeric Antigen Receptor T Cells in Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: A Single-Arm, Phase Ⅱ Trial1。該研究采用國際領(lǐng)先的GPRC5D CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)，成功治療了33例復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，并獲得91%的總反應(yīng)率（ORR）的優(yōu)異療效。其中，在既往接受過 BCMA CAR-T細(xì)胞治療的9例患者中，反應(yīng)率為100%。
這是一項令人振奮的突破，為多發(fā)性骨髓瘤患者提供了一種新的有效治療手段，是繼BCMA CAR-T細(xì)胞治療之后在這一治療領(lǐng)域內(nèi)又一突破性的進展。多發(fā)性骨髓瘤是一種源于骨髓漿細(xì)胞的惡性腫瘤，目前尚無有效的治愈方法。CAR-T細(xì)胞是一種利用基因工程改造T細(xì)胞，使其能夠特異性地識別并殺死腫瘤細(xì)胞的免疫細(xì)胞。GPRC5D是一種在正常組織中表達很低，在多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞中高表達的蛋白質(zhì)，因此是一個理想的CAR-T靶點。
該研究將國際領(lǐng)先的GPRC5D CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)用于臨床試驗，并展示了其安全性和有效性。其總反應(yīng)率、完全緩解率和非常好的部分緩解率都遠(yuǎn)超了之前美國MSKCC/RPCCC/DFCC聯(lián)合發(fā)表的臨床效果2（ORR 91% vs 70.6%, CR 63.6% vs 35.3%, VGPR or better: 75.8% vs 58.8%）。此外，該研究還發(fā)現(xiàn)GPRC5D CAR-T細(xì)胞能夠持久存在于體內(nèi)，并與自身免疫系統(tǒng)協(xié)同作用，增強抗腫瘤效應(yīng)。這一治療技術(shù)的發(fā)展為臨床醫(yī)生在攻克多發(fā)性骨髓瘤治療上提供了新的武器，也為這些復(fù)發(fā)難治的血液腫瘤患者提供了治愈的希望。
Note:
*The maximum tolerated dose was identified at 1.5×108 CAR-T cells.
**At the 4.5×108 CAR-T cell dose level.
***Patients had previous BCMA therapies.
此項研究者發(fā)起的臨床試驗是上海雅科生物科技有限公司與徐開林院長領(lǐng)銜的徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院血液科團隊合作的重大成果。這也是繼2021年與北京博仁醫(yī)院和中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院的潘靜、馮曉明，采用雅科生物科技發(fā)展的Intrablock技術(shù)進行CD7-CAR-T細(xì)胞治療T細(xì)胞白血病之后發(fā)表的第二篇《Journal of Clinical Oncology》文章3。
這些臨床合作的巨大成功也再次證明雅科生物科技常年來深扎腫瘤細(xì)胞治療的研發(fā)，不斷拓展CAR-T細(xì)胞治療的武器庫，并能在這一競爭激烈的領(lǐng)域取得國際領(lǐng)先地位。雅科生物科技的醫(yī)企合作模式，實現(xiàn)了臨床需求和研發(fā)方案的協(xié)同轉(zhuǎn)化，展現(xiàn)了細(xì)胞治療技術(shù)的先進性。
徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院夏潔云、李護君、閆志凌為論文共同第一作者，徐開林教授、李振宇教授、上海雅科生物科技有公司張鴻聲博士為共同通訊作者。
